Dawnzera（donidalorsen）是一种新药，已获批用于匡助重视12岁及以上东说念主群罹患一种荒僻的遗传性肿胀疾病——遗传性血管性水肿（HAE）。HAE在好意思国影响着约7000东说念主开云体育，会导致面部、喉咙、胃部、生殖器、手臂和腿部等部位反复出现突发性疾苦性肿胀，要是呼吸说念受到影响，可能会危及人命。

Dawnzera 是首个针对 RNA（东说念主体用来制造某些卵白质的遗传物资）起效的调治 HAE 的药物。Dawnzera 好像阻断一种名为血浆前激肽开释酶的卵白质的产生，这种卵白质在 HAE 发作技艺激发炎症和肿胀方面起着要道作用。其靶向调治和较低的给药频率可能为 HAE 的调治提供一种更便捷的程序，尤其适用于那些即使给与调治仍会短暂发作且疾苦难忍的患者。

为什么取得批准？

Dawnzera 之是以取得批准，是因为临床筹办标明它安全、耐受性雅致，况且能有用减少 HAE 发作的次数和严重进度。

与服用安危剂的患者比较，每四周服用一次 Dawnzera 的患者在 24 周内每月发作次数减少了约 80%。每四周服用一次 Dawnzera 的患者，发作次数较基线减少了 90%，每八周服用一次 Dawnzera 的患者减少了 83%，安危剂组减少了 16%。

一项长期筹办标明，每八周服用一次Dawnzera的患者握续减少发作次数。从其他长期HAE调治决策转为Dawnzera的患者，16周内发作频率下落了62%，且发作次数莫得增多。大无边转用Dawnzera的患者暗示，他们更心爱Dawnzera，因为它能更好地戒指病情，使用更方便，打针部位的疾苦和反馈也更少。

最常见的反作用较为微小，包括打针部位发红、肿胀或瘙痒。部分患者还出现上呼吸说念感染、尿路感染或胃部不适。严重的过敏反馈（包括过敏性休克）较为荒僻，但曾经有报说念。

我需要知说念什么？

经由医疗保健提供者的培训后，您或您的顾问东说念主员不错使用自动打针器将 Dawnzera 打针到您的腹部、大腿或上臂后部的皮下。时常的剂量是每四周一次，但要是您的病情戒指雅致，您的医疗保健提供者可能会探究改为每八周一次。

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Dawnzera 应冷藏保存，但打针前需在室温下静置 30 分钟。如有需要，Dawnzera 可在室温下保存长达六周，但若逾越六周仍未使用，则应丢弃。请勿冷冻、裸露于高温或阳光直射下。要是您漏服，请在铭记后立即服用。之后，请收复不异用药。

要是您有中度或重度肝脏问题，不淡薄使用Dawnzera。尚未对12岁以下儿童或患有严重肾脏或肝脏疾病的患者进行过筹办。要是您对Donidalorsen或其任何要素有严重过敏反馈，则不应使用此药。要是您发现过敏反馈的迹象，举例皮疹、肿胀、头晕、胸痛或呼吸艰辛，请立即致电您的医疗保健提供者。

当今尚不明晰Dawnzera是否会毁伤胎儿或过问母乳。要是您已孕珠、磋商孕珠或正在哺乳，请奉告您的医疗保健提供者，以了解最好选择。

香港登越药业温馨指示：本文旨在先容医药健康筹办开云体育，不作任何用药依据，具体用药教育，请筹议主治医生。